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速递ldquo功能性治愈rdq [复制链接]

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▎药明康德内容团队编辑今日,DicernaPharmaceuticals公司在其线上研发日活动中发布了治疗慢性乙肝的RNAi疗法RG的1期临床试验概念验证结果。罗氏(Roche)去年与Dicerna就这款在研RNAi疗法达成合作开发协议,协议金额达到14.7亿美元,反映了罗氏对这款创新疗法潜力的看好。在今天公布的初步临床试验结果中,RG能够将已经接受抗病*疗法的慢性乙肝患者血液中的乙肝表面抗原(HBsAg)水平进一步降低1.8个指数水平(1.8log10),并且在有些患者身上显示出长久的疗效。乙肝病*(HBV)感染是世界上最常见的严重肝脏感染。根据世界卫生组织(WHO)的估计,全世界有超过2.92亿慢性乙肝患者。它每年导致超过80万患者的死亡。HBV同时是导致肝癌的首要原因,而肝癌是世界上导致癌症死亡的第二大因素。目前已有的乙肝治疗方法虽然能够压制HBV的复制,但是很少能够达到长久“功能性治愈”(functionalcure)的效果。乙肝难于治愈的原因是HBV能够在被感染细胞的细胞核中生成共价闭合环状DNA(cccDNA)和整合序列。这些序列的半衰期非常长,而且目前的标准疗法不能有效清除cccDNA。Dicerna公司开发的RG能够生成一款靶向HBV基因组特定区域的RNAi,它能够特异性敲低HBVmRNA的生成和HBV进入细胞所需的基因。在临床前研究中,这款RNAi能够将动物模型中的HBsAg水平降低3.9log10。图片来源:Dicerna
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